儿童因治疗需要而使用药物时，应考虑其生理特点、组织结构对药物作用的影响，不宜单纯按体重差异将成人的用药经验类推到小儿。药物应用于人体后，药物从用药部位进入机体，到最后排出体外，在此过程中一般需要经过吸收（即从用药部位进入血液）、分布（即药物随血液转运至全身的组织细胞内）、代谢（即经机体的特殊反应对药物的化学结构进行改变）和排泄（即药物排出体外）几个步骤，在这些过程中儿童都或多或少与成年人不同，因此，儿童用药有其特殊性和应该遵循的基本原则。
1明确诊断、全盘考虑
治疗之前应尽可能明确诊断，只有明确诊断，才能对症下药，才能保证药物选择的准确性，这是合理治疗的前提。根据病情决定如何用药，尤其要考虑到小儿的用药特点及剂量。如小儿支气管哮喘可以应用麻黄素、肾上腺素类药物解除哮喘，但对患有心脏病的孩子就不能用，因为这类药物可使心跳明显加快，对心脏不利；又如患小儿感冒时，尽管氨咖黄敏胶囊（速效感冒胶囊中的一种）疗效快、服用方便，但婴幼儿神经系统、肝脏发育尚不完全，用此类速效感冒胶囊易引起惊厥、血小板减少或肝损害。因此在选用药物时既要考虑疾病的需要，又要考虑药物对小儿身体的不利因素。
2选用疗效确切的成熟药物
根据药物的特点，结合小儿的具体情况，选用安全、有效、可靠、价廉、易得的药物。不能用疗效不确切的药物，不要轻信广告药品，不要图新药、贵药，因为新药的毒副作用往往需要长期深入细致的临床调查研究，尽管新药上市前都做了如对胎儿的影响、致癌、致畸、依赖性、抗原性的研究，但由于使用时间的局限，仍不能保证在使用过程中不会再出现新的不良反应。如非那西汀在应用几十年后，才发现长期应用可致肾乳头坏死甚至肾盂癌的毒性反应。
3要掌握影响药物的因素
如药物剂型；给药途径（口服还是注射）；药物联用的相互影响（用药尽量少而精，尤其要避免“撒大网”的用药方式）；小儿年龄、性别、营养状况及精神状态等。排除各种可能出现的干扰，以期达到预期的治疗效果。
4选安全性高的药物
小儿用药除了要求疗效好、见效快，更重要的还应确保药物的安全性。相对成人而言，小儿用药在这方面要求非常高，应慎重用药。在临床上虽然有很多药物疗效很好，但其毒副作用较大，或者对小儿有特殊的毒副作用，儿科就不能用，如喹诺酮类药物是疗效很好的抗菌药，但因其可能导致小儿骨关节损害，故不能使用。另外，小儿处在生长发育过程中，要尽量避免选择对儿童生长发育有不良影响的药物。
5科学制定剂量和疗程
用药剂量是在科学研究和大量临床试验的基础上确定的，兼顾了有效性和安全性。用药疗程的长短主要是根据药物本身的特点以及疾病的轻、重、急、慢等情况综合考虑的结果。若剂量小、疗程短则达不到预期疗效，易复发；若剂量大、疗程过长，可能给孩子带来更多副作用和生理功能的损害。同时，考虑到个体差异，医生要根据具体情况推荐个体化的治疗方案。另外，小儿病情变化快，要随时观察以决定是否要调整用药或调整剂量，以减少或避免药源性疾病的发生。
6提高用药依从性
用药依从性是指患者对药物的接受程度，这对小儿非常重要。对于口服药尽可能选择不同年龄段小儿的剂型。婴儿多选用颗粒剂、口服液等，还要特别注意选择适合小儿口味、颜色及半衰期较长的药物，减少用药的次数。对于年长儿多做诱导工作，尽可能让其主动接受治疗，达到提高依从性的目的。
7尽量简便
因为孩子用药的依从性差，很多药物又有明显的毒副作用，对于儿童来说用药的种类不宜多，在选择针对病因和主要症状用药的同时，尽量减少用药的种类。可用可不用的药物尽量不用。
8遵医嘱
儿童用药，要把握的关键是科学合理，不能盲目用药。在用药时,既要严格按照药物使用说明用药，不随意地增减药量，同时在此基础上也要谨遵医生嘱咐。如发现有不良反应，应及时停药，严重者及时就医。